Неконтролируемые кровотечения, депрессия, постоянная усталость – все это будни пациентов с редким заболеванием ИТП
Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — хроническое аутоиммунное гематологическое заболевание, обусловленное повышенным разрушением тромбоцитов и ассоциированной тромбоцитопенией. Но если объяснять проще, то ИТП – это процесс, при котором организм начинает вести войну сам с собой. Неконтролируемые внезапные кровотечения, синяки по всему телу и постоянная усталость – все это симптомы орфанного заболевания. Про пациентов с диагнозом ИТП мало известно общественности, а руководство некоторых регионов будто и вовсе не замечает их. Как живут люди с ИТП и есть ли у них надежда на качественное лечение рассказали Президент «Всероссийского общества гемофилии» Юрий Жулёв и член Экспертного Совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья им. Н.А. Семашко» Елена Красильникова.
Точные причины возникновения ИТП пока недостаточно изучены. В основе нарушения действия иммунной системы лежит специфическая аутоиммунная реакция, направленная против собственных тромбоцитов, что и вызывает нарушения свертываемости крови. В некоторых случаях болезнь могут спровоцировать инфекционные заболевания, перенесенные за две-три недели до этого, но в большинстве случаев ИТП развивается самопроизвольно.
- Основная опасность ИТП — неконтролируемые кровотечения, способные проявляться как в виде подкожных синячковых высыпаний, так и в виде кровотечений внутренних органов, вплоть до кровоизлияний в головной мозг на крайних стадиях, - говорит Юрий Жулёв.
Первым внешним проявлением, на которое обычно обращают внимание пациенты, является так называемый геморрагический синдром. На коже и слизистых появляются кровоизлияния, синяки, гематомы, петехии (точечные кровоизлияния в виде сыпи). Могут беспокоить кровотечения — носовые, десневые, длительные обильные менструальные. В более тяжелых случаях возникают кровотечения внутренних органов, чаще других желудочно-кишечные. Примерно треть пациентов обращаются к врачу, когда кровоточивость достигает уже III–IV степени, то есть практически, когда возникает риск для жизни. При этом 20% пациентов в начале заболевания вообще не сталкиваются с проявлениями геморрагического синдрома.
- Второй характерный признак ИТП — тромбоцитопения, - продолжает Юрий Жулёв. - Число тромбоцитов в крови падает ниже <100 000/мкл. При этом четкой взаимосвязи между уровнем тромбоцитов и риском развития кровотечений нет. Что касается статистики, то преимущественно ИТП болеют женщины в возрасте от 18 до 40 лет, но часто заболевание затрагивает и самую незащищенную категорию населения — детей. Количество пациентов с ИТП, находящихся в детском возрасте, составляет 25%. Таким образом, каждый четвертый пациент — ребенок.
- Существует сложность диагностики иммунной тромбоцитопении, так как это диагноз исключения, - поясняет Юрий Жулёв. - То есть специфических клинических или лабораторных критериев для определения этой болезни не существует. Бывает так, что, обращаясь с тромбоцитопенией или подозрением на ИТП, пациенты после прохождения обследования узнают, что у них совершенно другое заболевание. Именно поэтому важна расширенная диагностика для установления истинных причин снижения тромбоцитов.
ИТП остается с человеком на всю жизнь. Однако при правильно подобранном и своевременном лечении заболевание можно контролировать. Пожизненное динамическое наблюдение у гематолога необходимо всем пациентам с ИТП. График мониторинга доктор составляет для каждого пациента индивидуально в зависимости от тяжести заболевания. Когда пациент достигает ремиссии, контроль состояния рекомендован 1-2 раза в год, чтобы исключить риск рецидива.
В Глобальном исследовании роли иммунной тромбоцитопении (I-WISh): влияние на качество жизни, связанное со здоровьем1, в котором приняли участие около 1500 пациентов из 13 стран, каждый второй отметил, что ИТП повлияла на его эмоциональное состояние, а также 63% указали на высокий уровень тревоги из-за возможного ухудшения состояния.
- Угроза внезапных кровотечений накладывает отпечаток на психологическое состояние пациента, что сказывается на качестве жизни (страх, волнение, невозможность планировать жизнь), - рассказывает Юрий Жулёв. - Женщины с ИТП испытывают большой стресс, когда речь идет о том, иметь ребенка или нет. Родители очень переживают за своих детей с ИТП. Осложняется и трудовая деятельность пациента. Хотя в целом такие больные могут заниматься практически любой деятельностью (за исключением тяжелого физического труда), но делать это полноценно они могут только при наличии своевременной, качественной и способствующей улучшению состояния пациента терапии.
Существует несколько линий терапии для пациентов с ИТП и в мировом тренде сейчас на первом месте стоят органосберегающие методы и инновационные препараты, при назначении которых заболевание можно полностью взять под контроль. Тем не менее зачастую данные методы терапии не применяются по экономическим причинам.
- Чтобы повысить качество жизни людей с ИТП, нужно действовать сообща. Сам пациент должен быть внимателен к своему здоровью, выполнять назначения врачей. Его лечащий врач, в идеале, должен назначать терапию, в которой пациент действительно нуждается, не думая о стоимости препаратов. А система здравоохранения должна честно и осознанно взглянуть на проблему повышения качества оказания медицинской помощи пациентам и финансирования лекарственного обеспечения, - прокомментировала Елена Красильникова.
- ИТП входит в Перечень жизнеугрожающих и прогрессирующих орфанных заболеваний, которые приводят к сокращению продолжительности жизни пациентов и инвалидизации, и обеспечивается из региональных бюджетов. - объясняет Юрий Жулёв. - На данный момент острой проблемой является льготное лекарственное обеспечение пациентов с ИТП, поскольку необходимые средства не выделяются. Получить дорогостоящее, плановое и жизненно необходимое лечение пациентам по-прежнему сложно, а иногда проблематично получить даже направление на терапию. Выход из ситуации – это передача полномочий по лекарственному обеспечению граждан на федеральный уровень, а также централизованные закупки препаратов для таких пациентов. Для этого важно включить ИТП в программу «14 высокозатратных нозологий», что позволит повысить уровень лекарственного обеспечения.
В перечне 24 жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни и инвалидности, ИТП находится на втором месте, в среднем 3,3 человека на 100 000 населения.
- В системе здравоохранения РФ существуют 2 программы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, - продолжает Елена Красильникова. – Это, во-первых, федеральная программа ВЗН, в которой пациенты лечатся за счет федерального бюджета. Наверное, это самая благополучная группа. Так регионы составляют заявки, защищают их на федеральном уровне, а потом Минздрав России закупает необходимые лекарственные препараты и отправляет их в субъекты. Во-вторых, перечень жизнеугрожающих заболеваний, куда и входит ИТП - здесь обязательства по лечению лежат на регионе. После 10 лет наблюдения ситуации в регионах мы видим, что к ним пришло понимание о важности учета, ведения регистров, наблюдения и лечения данных пациентов. Но ситуация разнится от региона к региону.
По словам Елены Красильниковой, есть благоприятные регионы, в которых власти пришли к решению о том, чтобы самостоятельно организовывать систему помощи орфанным пациентам. Так, в Новосибирской области еще 5-7 лет назад категорически не хотели даже говорить об орфанных пациентах, а сейчас у них одно из лучших в РФ законодательств. Таких регионов несколько: Башкирия, Кемеровская область и другие.
- По сравнению с другими орфанными заболеваниями у пациентов с ИТП низкая обеспеченность лекарствами в регистре, - сообщает Елена Красильникова. – На 2020 год, согласно ежегодному бюллетеню по орфанным заболеваниям «Белая книга», из всех пациентов в регистре только 47% получают терапию. Считается, что остальные не нуждаются в лекарственной терапии. Данные показатели настораживают меня уже не первый год, и они не меняются. Когда в 2019 году под федеральный надзор передали 5 орфанных заболеваний, регионы избавились от нагрузки в 5 млрд. рублей, при этом для федеральной программы нагрузка возросла до 10 млрд. рублей. Это произошло в связи с тем, что всех, кого не лечили до этого, начали обеспечивать льготной лекарственной терапией. Они не были спрятанными пациентами и числились в регистрах. Просто они не были «нуждающимися». Это проблема, которая существует и сейчас, решить ее можно только организацией диспансерно-динамического наблюдения за пациентом и введением соответствующих тарифов для оплаты такого наблюдения.
Цифры и факты, которые озвучивает Елена Красильникова, заставляют задуматься, что происходит в регионах? Почему во Владимирской области в регистре 31 пациент, но никто из них не обеспечен лекарствами? При этом в Ленинградской области – 30 пациентов и из них 22 числятся обеспеченными.
- Приведу еще пример, Татарстан - 154 пациента, 7 обеспечено, - комментирует Елена Красильникова. - Но я восхищаюсь Республикой Карелия. Им не давали достаточного количества денег на орфанные заболевания долгие годы. Но Минздрав региона честно ежегодно считал потребность в обеспечении и подавал руководству региона эти цифры. И в один прекрасный момент они добились финансирования. Сейчас это относительно благополучный регион исключительно благодаря позиции министерства, которое не скрывало проблемы.
По мнению Елены Красильниковой, в процессе федерализации лекарственного обеспечения предпочтение традиционно отдается заболеваниям с преимущественно детской когортой, с этой точки зрения обосновать федерализацию ИТП непросто, так как болеют в основном взрослые. Но все же аргументы есть. Происходит рост количества детей с ИТП, 20,8% за 2020 год это большая цифра для данной когорты пациентов. ИТП – лидер по смертности в перечне редких жизнеугрожающих заболеваний, что несомненно связано с низкой доступностью лекарственной терапии. Также известно, что федеральная программа это не только спасение для пациентов, но и экономия для бюджетов. Производители лекарств предлагают более выгодные цены на закупки для федеральных льготников, а с региональных бюджетов снимается финансовое бремя.
- Наступил момент обратить пристальное внимание на программу высокозатратных нозологий «14 ВЗН», ведь она принята с 2007 года и всерьез не пересматривалась. Многие заболевания сейчас лечатся дженериками и терапия больше не является дорогостоящей. В текущем году руководитель ФКУ «ФЦПИЛО» Минздрава России повсеместно говорит о серьезном дефиците внутри программы. За счет «оздоровления» 14 ВЗН может появиться возможность включить в нее дополнительные орфанные заболевания, которые остро нуждаются в федеральном финансировании, такие как ИТП. Ведь пациенты все еще ждут лекарственного обеспечения, от которого зависит их жизнь. И это ожидание тревожное, - в заключении добавила Елена Красильникова.
Московский Комсомолец
Источник: Московский Комсомолец
18.10.2023
